International Commission on the Clinical Use of Human Germline Genome Editing veröffentlicht Bericht

In diesem kurzen Blog Craig Callender*, der Mitglied unserer ist Komitee für Freiheit und Verantwortung in der Wissenschaft (CFRS), reagiert auf den jüngsten Bericht der Internationale Kommission für die klinische Anwendung der Bearbeitung von Keimbahngenomen.

Im November 2018 war die Welt fassungslos, als He Jiankui die Geburt von Zwillingsbabys bekannt gab, die er gentechnisch verändert hatte, um gegen HIV resistent zu sein. Diese Ankündigung löste eine fast universelle Verurteilung des Verfahrens aus. Die übereinstimmende Meinung ist, dass Professor He wichtige wissenschaftliche und ethische Normen verletzt hat. Das Verfahren wurde als medizinisch nicht notwendig angesehen und war das Risiko für die Kinder angesichts unseres derzeitigen Wissens und unserer Technologie sicherlich nicht wert. Während er seine Handlungen anprangerte, forderten viele Gruppen auch eine Anleitung zur Bewertung potenzieller klinischer Anwendungen der menschlichen Keimbahn-Genombearbeitung. 

Als Reaktion darauf gründeten die US National Academy of Medicine, die US National Academy of Sciences und die Royal Society of the UK in Absprache mit medizinischen Experten auf der ganzen Welt die International Commission on the Clinical Use of Human Germline Genome Editing. Unter dem Vorsitz der angesehenen Genetiker Kay E. Davies, Professor für Anatomie an der Universität Oxford, und Richard P. Lifton, Präsident der Rockefeller University, beriet die 18-köpfige Kommission mehr als ein Jahr lang. Im September 2020 ihren lang erwarteten Bericht, Vererbbare Bearbeitung des menschlichen Genoms (HHGE), wurde veröffentlicht.

---

National Academy of Medicine, National Academy of Sciences und der Royal Society. 2020. Vererbbare Bearbeitung des menschlichen Genoms. Washington, DC: Die National Academies Press. https://doi.org/10.17226/25665.

Herunterladen

---

Menschliche Keimbahnbearbeitung ist der Prozess der Veränderung des Genoms von Eizellen, Spermien oder einem Embryo. Eine solche Modifikation kann zu einer vererbbaren genetischen Veränderung führen und wirft daher viele bedeutende Probleme auf. Die Aussicht auf Designerbabys, der ungleiche Zugang zu dieser Technologie und ihre Auswirkungen auf die Gesellschaft werfen seit langem ethische, religiöse und gesellschaftliche Fragen auf. Einige haben sich gefragt, ob andere Methoden, wie z. B. genetische Präimplantationstests, bereits den medizinischen Bedarf decken, ohne sich auf HHGE einzulassen. Der Bericht versucht, diese Fragen so weit wie möglich einzuklammern und überlässt sie einem bevorstehenden Bericht der Weltgesundheitsorganisation (WHO). Stattdessen konzentriert sich der Bericht der Kommission darauf, für den Fall, dass dies der Fall ist, einen sicheren abgestuften Weg von der Forschung zur klinischen Anwendung zu skizzieren ein Land beschließt, HHGE zu verfolgen. 

In reichhaltigen wissenschaftlichen Details beschreibt der Bericht einen „verantwortungsvollen translationalen Weg“ nach vorn. Es bildet sechs hierarchische Ebenen der HHGE-Nutzung ab. Jede Ebene erfordert eine erhöhte Begründung, um das damit verbundene Risiko wert zu sein, und der Bericht beschreibt, was erforderlich ist, um jede Schwelle zu überschreiten. Die erste Ebene, die kurzfristig in Betracht gezogen werden sollte, seien Anwendungen von HHGE bei schweren monogenen Krankheiten wie Mukoviszidose, Thalassämie, Sichelzellenanämie und Tay-Sachs-Krankheit. Die letzte Ebene umfasst die umstrittene Anwendung von HHGE zur genetischen Verbesserung von Kindern, z. B. um sie größer oder widerstandsfähiger gegen Krankheiten zu machen.

Die Botschaft ist klar: Allein Sicherheitsaspekte schließen HHGE derzeit aus. Die Wissenschaft ist noch nicht bereit, sich auch nur in der ersten Phase der HHGE-Anträge zu engagieren. Wie Jennifer Doudna, Nobelpreisträgerin für Chemie 2020, kommentiert: 

Der HHGE-Bericht unterstreicht, was die meisten Forscher auf diesem Gebiet wissen und einig sind: Es darf derzeit keine Verwendung von Keimbahn-Editierung für klinische Zwecke geben.

Jennifer Doudna (Das CRISPR-Journal, Oktober 2020)

Unser Wissen und unsere Technologie reichen kurzfristig nicht aus, um die Sicherheitsvorkehrungen zu gewährleisten, die wir normalerweise von jeder klinischen Anwendung erwarten würden. Es wird kein Moratorium für HHGE befürwortet. Aber angesichts der Bedeutung und Klarheit des Berichts kann kein Wissenschaftler, der an HHGE arbeitet, behaupten, die von der Kommission beschriebenen wissenschaftlichen Normen und Stufen nicht zu kennen.

Der Weg nach vorn schlägt auch viele nationale Regulierungsbehörden und ein internationales wissenschaftliches Beratungsgremium vor, um vorgeschlagene Verwendungen von HHGE zu bewerten und zu aktualisieren. Diese Regulierungsvorschläge warten nun auf den Bericht der WHO.

Kurze Reaktionen auf den Bericht von fünfzig Experten aus verschiedenen Bereichen finden Sie in der Ausgabe Oktober 2020 des CRISPR Journal (Reaktionen auf den National Academies/Royal Society Report on Heritable Human Genome Editing, Das CRISPR-Journal, 3,5).

*Die in diesem Artikel vertretenen Ansichten sind die des Autors und repräsentieren nicht notwendigerweise die Ansichten des International Science Council oder seines Committee for Freedom and Responsibility in Science (CFRS).

Überschrift Foto von National Cancer Institute on Unsplash: Dreidimensionale Landschaft des Genoms.